在海南使用Viltepso静脉注射治疗方案的研究

美国食品和药物管理局（FDA）2020年已经批准日本新药株式会社的Viltepso，用于经基因检测证实存在突变、适合使用跳过第53号外显子（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，这类患者约占DMD患者总数的8%。DMD患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%，而在接受Viltepso治疗20-24周后（静脉输注给药，每周一次，剂量为80mg/kg），患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%。为了让大陆的这部分DMD患者早日使用到该款药（中国未上市前），需要对在海南使用Viltepso静脉注射治疗方案进行研究，请大家费心填写如下两个问题：